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(Mise à jour des mouvements d'actions au paragraphe 1, ajout d'un commentaire d'analyste au paragraphe 6 et d'un commentaire du directeur général au paragraphe 8) par Kamal Choudhury
Praxis Precision Medicines PRAX.O a déclaré jeudi que son médicament expérimental pour un type de trouble du mouvement a amélioré la capacité des patients à effectuer des tâches quotidiennes dans deux essais de stade avancé, ce qui a fait bondir ses actions de plus de trois fois.
La société a testé le médicament, l'ulixacaltamide, chez des adultes atteints de tremblement essentiel, une maladie du système nerveux qui provoque des tremblements involontaires, affectant principalement les mains et les bras. Il n'existe pas de traitement approuvé spécifiquement pour cette maladie.
La première étude, à laquelle ont participé 473 patients, a montré que le médicament améliorait le fonctionnement quotidien de 4,3 points sur une échelle couramment utilisée, par rapport au placebo.
Dans le deuxième essai, les patients ont montré un maintien supérieur de l'effet sous ulixacaltamide, par rapport à ceux qui sont passés au placebo.
Cette étude a porté sur 238 patients qui ont reçu le médicament de Praxis pendant huit semaines. Ceux dont l'état s'était amélioré de 3 points sur l'échelle ont ensuite été randomisés pour recevoir soit un placebo, soit continuer à prendre l'ulixacaltamide pendant quatre semaines supplémentaires.
Yasmeen Rahimi, analyste chez Piper Sandler, a déclaré que les résultats de l'essai validaient une opportunité majeure pour l'entreprise, alors que Wall Street avait abandonné le médicament à la suite de la recommandation du comité indépendant.
En février, le comité avait recommandé d'interrompre le premier essai pour cause de futilité et avait déclaré qu'il était peu probable d'atteindre l'objectif principal sur la base des hypothèses formulées à l'époque sur le site .
"Aujourd'hui, je pense que ce dont nous parlons, ce n'est pas de chance, c'est de certitude, et la certitude réside dans les résultats finaux que nous avons pour les deux études", a déclaré le directeur général Marcio Souza.
Praxis prévoit de soumettre sa demande d'autorisation pour l'ulixacaltamide à la Food and Drug Administration américaine d'ici le début de l'année 2026. L'entreprise a déclaré qu'environ 80 % des documents requis pour le dépôt de la demande étaient prêts.
Elle a déclaré que le médicament était généralement bien toléré et qu'il n'y avait pas d'effets secondaires graves liés au traitement.
La société est en passe d'ajouter environ 2,67 milliards de dollars à sa capitalisation boursière, si les gains se maintiennent.
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